REGENXBIO、RGX-202確認試験の投与完了で2026年Q3のBLA申請を目指す

デュシェンヌ型筋ジストロフィー向け遺伝子治療プログラムは迅速承認を目指しており、2027年下期のFDA承認の可能性と、63人の患者の安全性データを含む申請パッケージを見込む。

要約

信頼性検証中

用語解説

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