Wainuaは全般的に良好な忍容性を示したが、トランスサイレチンアミロイド心筋症における主要な有効性指標でプラセボを上回れず、アナリストはこの結果がBridgeBioのAttrubyに追い風となり、AlnylamのAmvuttraがATTR-CM向け唯一の遺伝子サイレンサーとして残る可能性があると指摘した。
Ionis PharmaceuticalsとAstraZenecaは、Wainuaとして販売されるeplontersenについて、トランスサイレチン介在性アミロイド心筋症（ATTR-CM）を対象とした第3相CARDIO-TTRansform試験で主要評価項目を達成できなかったと発表した。140週時点までの心血管死と心血管系の再発性臨床イベントの複合評価項目において、同薬はプラセボに対して有意な改善を示さなかった。両社によると、Wainuaは全般的に良好な忍容性を示し、安全性プロファイルは過去の結果と整合的だった。また、副次評価項目、画像評価、バイオマーカー評価では総じてeplontersenが優勢で、トランスサイレチン（TTR）の大幅かつ持続的な低下が確認された。事前規定サブグループでは、eplontersen単剤投与患者が複合評価項目で名目的に有意なハザード比0.71を示した一方、ベースライン時点でスタビライザー治療を受けていた患者では治療効果は認められなかった。この結果を受け、Jefferiesのアナリストは今回の後退がBridgeBio PharmaのAttrubyにとって地ならしとなる可能性があり、Alnylam PharmaceuticalsのAmvuttraがATTR-CM向け唯一の遺伝子サイレンサーとして残ることになると指摘した。BridgeBio株は15%上昇し、Alnylam株も前半の上げ幅を縮小した後に2.4%上昇した。