FDAがBioMarinのVOXZOGO追加申請を受理、2027年2月28日にPDUFA期限

今回の申請は軟骨無形成症の小児における完全承認を目指すもので、成人身長、身体のプロポーション、腕長の転帰を含む進行中の3件の試験の長期データが裏付けとなっている。

要約

信頼性検証中

用語解説

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