Atrium Therapeutics、ATR 1072のPRKAG2試験でFDAのINDクリアランス取得

Corventis第1/2相試験では約37人を組み入れる予定で、最初の登録は2026年末まで、初期の概念実証データは2027年後半に見込まれている。

要約

Atrium Therapeuticsは、ATR 1072に関する治験薬申請(IND)についてFDA(米食品医薬品局)のクリアランスを取得し、根本原因を標的とする承認治療法が存在しない希少な遺伝性心筋症であるPRKAG2症候群を対象としたCorventis第1/2相試験を開始できるようになったと発表した。非盲検の多施設共同試験である同試験は、安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、有効性を評価する設計で、複数回投与の用量漸増コホートと、第2相推奨用量での単群拡大コホートを含む2部構成で約37人を組み入れる見通しである。Atriumによると、治験実施施設の立ち上げを進めており、最初の被験者登録は2026年末まで、初期の概念実証データは2027年後半に見込まれている。ATR 1072について同社は、臨床入りした初のプレシジョン心臓病学プログラムであり、siRNA(低分子干渉RNA)を用いて変異PRKAG2 mRNA(メッセンジャーRNA)をサイレンシングし、AMPK活性を正常化するとともに、心臓における病的なグリコーゲン蓄積を減少させるとしている。

用語解説
  • 治験薬申請: ヒトでの試験開始を認めるFDAの承認
  • siRNA: 標的遺伝子をサイレンシングする低分子RNA
  • 薬物動態: 薬物が体内でどのように移行するか