同社は早期アルツハイマー病で、18カ月時点の認知機能およびバイオマーカーの改善を報告したが、CELIA試験は76週時点の用量反応に関する主要評価項目を達成しなかった。
バイオジェンは、第2相CELIA試験で早期アルツハイマー病において18カ月時点の臨床効果とタウバイオマーカーの低下が示されたことを受け、diranersenを検証的第3相開発に進める計画であると発表した。試験では、6カ月ごとに髄腔内投与したdiranersen 60 mgがプラセボに対して最も強い反応を示し、CDR-SBで0.54ポイント、26%の臨床的悪化抑制を示した。併せて、ADAS-Cog13で42%、MMSEで50%、modified iADRSで30%、ADCOMSで23%の悪化抑制が認められた。同社はまた、diranersenが第2相試験において、CSF（脳脊髄液）中の総タウと、PET（画像検査）で測定した脳内タウ病理の双方の低下を示した初のタウ標的治療となったと述べた。CELIAは、18カ月時点のCDR-SBにおいて高用量ほど大きな有効性を示すことを確認する主要評価項目を達成しなかった。もっとも、この指標では検討したすべての用量でdiranersenがプラセボを上回ったと同社は説明した。MAPT mRNA（タウの遺伝情報）を標的としてすべてのタウアイソフォームの産生を減らす治験中のアンチセンスオリゴヌクレオチドであるdiranersenは、概ね良好な忍容性を示し、一部のアミロイド標的治療でみられる副作用であるARIA（アミロイド関連画像異常）を引き起こす可能性は低いと見込まれている。