同バイオ企業はパム・ステトキエビッチ博士を最高経営責任者（CEO）に任命し、主力プログラム「LYA-101」について今後18カ月以内にIND（ヒト試験開始申請）を提出する計画である。
ライオラ・セラピューティクスは7月14日、250万ドルのプレシード資金、パム・ステトキエビッチ博士が率いる経営陣、そして有効な治療法が存在しない遺伝性網膜疾患を対象とする遺伝子医薬パイプラインを掲げて創業した。 同社は、高度な前臨床資産を取得済みであり、臨床開発に進める前に最適化を行うとしている。 主力候補「LYA-101」は、PRPF31遺伝子の病的バリアントに関連する網膜色素変性症を対象とし、PRPF31の発現を増強することで対処する。第2のプログラム「LYA-102」は、USH2A遺伝子のエクソン13変異に対応するため、最適化されたCRISPR（遺伝子編集技術）を用いてアッシャー症候群2型向けに開発が進められており、難聴に対する治療選択肢となる可能性もあるという。Editas Medicineは、USH2A遺伝子編集に関連する一定の権利について、ライオラに独占的ライセンス・オプションを付与した。 ライオラは、パイプラインの全製品が既存の前臨床概念実証データによって裏付けられており、局所投与される「ワンアンドダン」型治療として、疾患進行の停止と、場合によっては視力改善の可能性を持つとしている。同社は今後18カ月以内にLYA-101のINDを提出する計画で、LYA-102もそれに続く見通しである。