同社によると、この肯定的見解は、汎発性膿疱性乾癬治療薬としてEUで初の希少疾病用医薬品指定認定となる見通しであり、米国でのBLA審査は2026年12月12日の判断に向けて継続している。
Vanda Pharmaceuticals Inc.は、欧州医薬品庁（EMA）の希少医薬品委員会が、汎発性膿疱性乾癬（GPP）を対象とする治験薬imsidolimabについて、希少疾病用医薬品指定を推奨する肯定的見解を採択したと発表した。同社によると、GPP治療薬に対してEMAが欧州連合で希少疾病用医薬品指定を認定するのは今回が初めてである。 imsidolimabは、インターロイキン36受容体シグナル伝達を阻害する高親和性のヒト化免疫グロブリンG4モノクローナル抗体とされる。Vandaによると、この作用機序は、尋常性乾癬とは遺伝学的にも臨床的にも異なる、重篤で慢性かつ生命を脅かす可能性のある炎症性皮膚疾患であるGPP患者で一般的に認められる内因性IL-36受容体アンタゴニストの欠乏に対処することを目的としている。 EMAの規則では、希少疾病用医薬品指定は、EU域内で1万人当たり5人未満が罹患する、生命を脅かす、または慢性的に衰弱をもたらす希少疾患を対象とする医薬品に適用される。Vandaによると、この指定により、承認後にプロトコル支援、規制手数料の減免、EU市場での独占権規定といった恩恵を受けられる可能性がある。 Mihael H. Polymeropoulos博士は、EMAの肯定的見解は「重要な節目」であり、imsidolimabを裏付ける臨床データを強化するとともに、GPPをEUで初めて正式に希少疾患として認識するものだと述べた。同社は、同様の規制上の認定はすでに米国と日本で得ており、GPPに対するimsidolimabの生物学的製剤承認申請（BLA）は、FDA（米国食品医薬品局）で2026年12月12日を目標判断日として審査中だと付け加えた。