Medicus、SkinJectの登録用第2b相試験開始でFDA承認取得

Medicus Pharmaは、SKNJCT-005に関するIND（新薬臨床試験開始届）の安全性審査を米食品医薬品局（FDA）が完了し、「Study May Proceed（試験実施可）」の通知を受領したことで、多発性基底細胞がんを有するゴーリン症候群患者を対象としたSkinJect 200 mcgのNDA申請に向けた登録用第2b相試験を開始できるようになったと発表した。非盲検・多施設共同試験で、最大50人の患者登録を見込み、希少疾患集団での承認申請を支える有効性・安全性データの創出を目的とする。 SkinJectは、ドキソルビシンを基底細胞がん病変に直接送達する溶解性マイクロニードルアレイパッチで、全身曝露を抑えつつ局所治療を可能にする。Medicusによると、先行する第1相および第2相試験では良好な安全性プロファイルと有望な消失率が示された。90人を登録したSKNJCT-003試験では、200 mcg用量を3回投与した57日目時点で、臨床的消失率64％、組織学的消失率55％が確認された。 FDAの審査を受け、試験を強化するためのプロトコル変更が行われた。これには、結節性基底細胞がんのベースライン生検確認の必須化、臨床的消失と組織学的消失の両方を求める主要評価項目への改定、治験責任医師による対面評価、レスポンダー定義の整合化、反応持続性を評価するための追跡期間の24週間から少なくとも2年への延長が含まれる。FDAは2026年7月23日付の「Study May Proceed」通知で、薬物動態評価、使用済みマイクロニードルアレイの評価、ゴーリン症候群の遺伝学的確認、データ安全性モニタリング委員会、統計手法、独立した統計解析計画、将来の無作為化・盲検・比較対照試験設計についても提言した。Medicusは、これらの提言は臨床ホールドに当たる問題ではないと明示されており、修正版プロトコルを提出する予定だと述べた。 同社は、開発の進展に合わせて試験開始時期や登録時期に関する追加情報を提供するとした。Medicusは、生涯にわたり多発性基底細胞がんを発症し、繰り返し手術を受ける大きなアンメットメディカルニーズを抱える疾患に対する治療としてSkinJectを位置付けており、承認されればゴーリン症候群患者向けに特化して開発された病変標的型治療として初のFDA承認品となる可能性があるとしている。