FDA審査官は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象としたHope-3試験が事前規定の評価項目を達成できなかったと指摘し、7月29日の諮問委員会を前にキャプリコーの生物製剤承認申請を揺るがした。
キャプリコー・セラピューティクスの株価は月曜日、67%超急落し、1日の下落率としては過去最大を記録した。米食品医薬品局（FDA）が公表した説明資料で、同社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー向け実験的細胞治療「Deramiocel」の有効性に疑問が示されたためである。売りは、7月29日に開かれるFDAの細胞・組織・遺伝子治療諮問委員会の会合資料公表を受けて加速した。同委員会では、キャプリコーの生物製剤承認申請（BLA）が審査される。FDA審査官は、第3相のHope-3試験について、12カ月後時点でプラセボに対する統計学的に有意な上乗せ効果を示せず、事前に規定された主要および副次有効性評価項目を達成できなかったとした。当局はさらに、評価項目や解析手法、欠測データ処理の改定を含む統計解析計画の試験後変更を問題視し、最終計画はBLA提出前に申請されなかったと指摘した。これは、同試験が上肢機能に関する主要評価項目と心機能に関する重要な副次評価項目の双方を達成したとするキャプリコーの2025年12月の主張と正面から矛盾する。Deramiocelの承認申請は単一の重要試験に依拠しているため、FDAの評価は、申請が有効性を裏付ける十分な証拠の基準を満たしているかに疑念を投げかけている。FDAの最終判断は2026年8月22日のPDUFA期限までに示される予定で、投資家は追加の臨床試験を求める完全回答書簡が発行される可能性を織り込み始めている。