Galibra、SSADH遺伝子治療でFDAの希少疾病用医薬品指定と希少小児疾患指定を取得

この2つのFDA指定により、ボストンのバイオテック企業は、コハク酸セミアルデヒド脱水素酵素欠損症に対する治験薬を臨床試験に向けて進める中で開発上の優遇措置を得る。

要約

信頼性検証中

用語解説

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