Silence Therapeuticsの株価は急騰した。同社が、血栓、心筋梗塞、脳卒中のリスクを高める可能性がある赤血球の過剰産生を特徴とする希少血液がん、真性多血症を対象としたdivesiranの第2相SANRECO試験で、良好なトップライン結果を報告したためである。36週間の試験では、divesiran投与患者の88%が、18週目から36週目の間にヘマトクリット値を45%未満に維持しながら瀉血を回避するという主要評価項目を達成したのに対し、プラセボ投与患者では19%であった。奏効率は、6週間ごとの投与で93.8%、12週間ごとの投与で81.3%となり、プラセボ調整後の奏効率は69%となった。 この試験は重要な副次評価項目も達成し、divesiran投与患者の瀉血回数は平均0.2回で、プラセボ群の2.1回に対して少なかった。また、ヘマトクリット管理、鉄・フェリチン指標、ならびにMPN-SAF Total Symptom Scoreで測定された症状にも改善がみられた。Silenceによると、ファーストインクラスの短鎖干渉RNA療法であるdivesiranは忍容性が良好で、新たな安全性シグナルは認められず、注射部位反応はまれで自然軽快性であり、治験責任医師によりグレード1の貧血の有害事象2件が報告された。最高医学責任者のCurtis Rambaran氏は、今回の試験により6週間ごとの投与で第1相試験の結果が確認され、12週間ごとの投与でも同様に持続的な効果が示されたと述べた。Silenceは、12週間ごとのdivesiran投与をプラセボと比較する第3相試験を2027年上期に開始する見通しであり、2026年6月30日時点の現金保有額は7210万ドルだったと報告した。