月曜日、Sionna TherapeuticsがSION-719の中期段階の嚢胞性線維症試験の失敗を発表し、投資家がトリカフタに対する最も明確な脅威の1つとみていた材料が後退したことを受け、Vertex Pharmaceuticalsは7%近く上昇して過去最高値を付けた。シオンナ株は、この追加療法がPreciSION CF第2a相概念実証試験で主要評価項目を達成できなかったことを受け、90%超下落して過去最低を更新した。トリカフタ併用時の汗中塩化物濃度のプラセボ調整後平均変化量は-1.0 mmol/L、p値は0.7であった。シオンナは、このデータを2026年8月7日に受領し、個々の汗中塩化物濃度の予想外のばらつきや、治療期間間でのトリカフタ曝露量の違いを含む交絡要因の可能性を検討していると述べた。同社によると、SION-719は14日間にわたり概ね良好な忍容性を示し、治療下で発現した有害事象の大半は軽度から中等度で、重篤な有害事象や肝機能に関する傾向も認められなかったが、この候補を今後さらに開発段階へ進めることはない。別途、シオンナは、SION-451をSION-2222またはSION-109と組み合わせた独自の2剤併用療法について、第1相試験が健常者で安全性、忍容性、薬物動態の目標を達成したとし、全体データと標的カバレッジに基づき、SION-451とSION-2222の併用を優先レジメンに選定したと述べた。この結果により、トリカフタは標準治療の地位を維持し、バーテックスは疼痛、腎疾患、遺伝子編集の新規事業を育成する時間的余裕を得ることになる。一方、バーテックスの第2四半期売上高は12%増の約33.3億ドルとなり、通期見通しは131億ドルから132億ドルのレンジに引き上げられた。