Belite Bioは、米食品医薬品局（FDA）がスターガルト病1型（STGD1）を対象とするtinlarebantの新薬承認申請を受理し、優先審査を付与したと発表した。Prescription Drug User Fee Act（PDUFA）に基づく目標判断日は2027年2月12日である。今回の申請は第3相DRAGON試験に基づくもので、tinlarebantは萎縮性網膜病変の増大速度をプラセボ比で35.7%低下させ、統計学的に有意かつ臨床的に意味のある結果を示した。さらに同社は、有害なビスレチノイド蓄積の指標である定量的自発蛍光について、25カ月時点で治療群間の差が顕著に開いたことを示す良好な副次評価項目データも公表した。tinlarebant投与群はベースライン比で約2%の横ばいから微減にとどまった一方、プラセボ群は約20%増加した。 Belite Bioは、STGD1の商業化に向けた準備を進めており、9月にCommercial Dayを開催する予定であるとした。同社はまた、STGD1を対象とする第2/3相DRAGON II試験も継続しており、日本人患者15人を含む73人の登録を完了した。加えて、地図状萎縮を対象とする第3相PHOENIX試験も進行中で、530人の登録を終え、今後中間解析が実施される見込みである。 2026年6月30日に終了した第2四半期について、Belite Bioは現金および現金同等物が2億7990万ドル、米財務省短期証券および中期国債が5億10万ドルだったと報告した。四半期の研究開発費は前年同期の1100万ドルから1820万ドルに増加した。販売費および一般管理費も650万ドルから1670万ドルに増え、マイルストーン関連のロイヤルティ支払い、製造費およびコンサルティング費用、専門家報酬、チーム拡充を反映した。純損失は前年同期の1630万ドルから2840万ドルに拡大した。承認されれば、tinlarebantは、進行性で不可逆的な視力喪失を引き起こし、米国で推定5万3000人が罹患する、ABCA4遺伝子変異に関連するまれな遺伝性網膜疾患であるSTGD1に対する初のFDA承認治療薬となる。