PTCセラピューティクスは、サンガモ・セラピューティクスからST-920を取得するための競争的な破産オークションで落札者に選定されたと発表し、ファブリー病向けのBLA段階の遺伝子治療を加えることで希少疾患ポートフォリオを拡充する。取引には前払い1億1100万ドルと、特定の規制当局の承認に連動する条件付きマイルストーン支払い最大1億ドルが含まれ、最終契約書の締結、破産裁判所の承認、独占禁止法審査、その他の通常条件を前提に、2026年Q3後半またはQ4前半の完了が見込まれている。 ST-920はisaralgagene civaparvovecとしても知られ、ファブリー病で不足するα-ガラクトシダーゼA酵素の長期的な産生回復を目的として設計された、1回投与のAAV遺伝子治療である。PTCは、迅速承認を目指すFDAへのローリング方式の生物学的製剤承認申請（BLA）を2026年Q4に完了する見通しで、2027年の商業上市の可能性があるとしている。申請は、第1/2相STAAR試験の52週時点データ（良好な腎機能の結果を含む）に加え、安全性および忍容性データに基づく。 同社によると、この治療法は52週時点で年率換算した推算糸球体濾過量（eGFR）傾きの平均値が良好であり、あわせて心機能および生活の質における有益性を示す証拠も示された。また、試験開始時に酵素補充療法を受けていた全参加者がその治療を中止し、最も早く治療を受けた参加者では酵素活性の上昇が最長4.5年間維持されていると述べた。PTCは、ST-920がFDAからRMAT、オーファンドラッグ、ファストトラックの指定を受けているとしたほか、既存の希少疾患向け商業・薬事インフラを活用して米国外での承認取得も目指す計画である。