Capricor Therapeutics株は金曜日のプレマーケット取引で85.04%上昇し、7.79ドルとなった。これは、この遺伝子治療企業が第2四半期決算に続き、Deramiocelの生物製剤承認申請に関するFDA審査、製造体制の準備状況、および長期データについて新たな詳細を示したことを受けたものである。同社は、米食品医薬品局（FDA）との協議を引き続き積極的に進めており、Bioresearch Monitoring査察で1件の指摘を記載したForm 483が発行された後、現在はFDAからのフィードバックを待っているとした。同社によれば、この指摘には対応済みである。Capricorのサンディエゴにある適正製造規範（GMP）施設は、Deramiocelが承認された場合の初期立ち上げに向けて稼働可能な状態にあり、2階部分の拡張については2027年に完全バリデーションとFDA査察を目指している。また同社は、NS Pharmaに対する仮差止命令の申し立てを取り下げ、仲裁を選択したほか、米国の流通価格設定の仕組みが患者のアクセスを損なうとして引き続き異議を唱えていると述べた。さらに、3件の試験を通じてデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者200人超に対し約1,300回の静脈内投与を実施しており、一部の患者は5年超の治療を受けているとした。Capricorは売上高ゼロ、1株当たり四半期損失0.70ドルを計上した。これはアナリスト予想の0.58ドルの損失を下回った。6月末時点の現金は約2億3790万ドルで、少なくとも今後12カ月の事業運営を賄える見通しだと述べた。同社はまた、欧州および日本で規制当局との協議も開始している一方、より若年のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者、ベッカー型筋ジストロフィー、ならびにエクソソーム基盤プログラムを対象とする試験計画は、引き続き米国の規制面での明確化に左右されるとしている。