米食品医薬品局（FDA）は、リジェネロン・ファーマシューティカルズのgaretosmab（製品名Pasatru）を、筋肉や腱、靱帯の組織が進行性に骨へ変わる希少な遺伝性疾患、進行性骨化性線維異形成症の成人患者向けに承認した。63人が参加した56週間の第3相OPTIMA試験では、CTスキャンにより、新たな異所性骨化病変がプラセボと比べて3mg/kg投与群で94%、10mg/kg投与群で90%減少したほか、10mg/kg投与群では医師が評価した再燃が88%減少した。PasatruはアクチビンAを阻害し、在宅医療の環境を含め、毎月60分の静脈内投与で投与できる。この疾患の患者数は約200万人に1人で、診断例は世界で約800～900人。生存期間の中央値は56歳で、多くの患者が30歳までに車いすを必要とする。欧州医薬品庁（EMA）はこの治療法を審査中で、リジェネロンは日本を含む追加申請を計画している。