Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は、8歳以上の成人および小児の糖原病I型（GSDIa、フォン・ギルケ病）を対象に、GENGLYCOS（pariglasgene brecaparvovec-opnr、DTX401としても知られる）について米食品医薬品局（FDA）から迅速承認を取得した。これは、この超希少な遺伝性代謝疾患に対する初のFDA承認治療薬であり、Ultragenyxにとって初の遺伝子治療薬の承認、全体では5番目のFDA承認となる。この治療法は、栄養管理の補助療法として、1日に必要なコーンスターチの量を減らすことを目的としている。今回の承認は、46人の参加者にDTX401（1.0 x 10^13 GC/kg）またはプラセボを投与し、治療群でコーンスターチの必要量が減少したことを示した48週間の第3相GlucoGene試験によって裏付けられた。迅速承認の条件として、Ultragenyxは、強化版GSDIa疾患モニタリングプログラムを通じて、50人の患者と20人の対照群から得られる市販後のオープンラベル治療における2年間の安全性・有効性データを提出する。同プログラムでは、既に試験に参加した患者と新たに市販品による治療を受ける患者を合わせ、合計10年間追跡する。William Blairは患者1人当たりの卸売取得価格を270万ドルとし、アナリストのSami Corwinは「アウトパフォーム」評価でカバレッジを再開し、GENGLYCOSのピーク売上高を3億6200万ドルと予測した。Benzinga Proのデータによると、Ultragenyx株は木曜日のプレマーケット取引で11.28%上昇し、29.20ドルとなった。