REGENXBIOは、拡大した脊椎MRIモニタリングでCAMPSIITE試験の5人の参加者に無症候性の異常が確認されたことを受け、FDAが治験中の遺伝子治療薬RGX-121（clemidsogene lanparvovec、またはNavsunli）に臨床保留を命じたと発表した。患者は約3～6年前に治療を受けており、治験担当医師はこの所見を重篤ではないと分類し、放射線科医は良性である可能性が高いと判断した。その性質や原因を確定する臨床的または病理学的な証拠はなく、脳内に結節や腫瘤は確認されなかった。5人の参加者は全員、臨床的に良好な状態を維持しており、神経認知および神経行動学的評価では、全体として安定または改善が示された。REGENXBIOは、近い将来にRGX-121の生物製剤承認申請（BLA）を再申請する見込みはないとしている。同社と提携先のNSファーマは、追加の画像検査および長期追跡データを精査し、臨床保留通知書の全文を含むFDAのフィードバックを反映する。Benzinga Proのデータによると、同社株は月曜日のプレマーケット取引で23.79％下落し、8.170ドルとなった。RGX-121は、MPS II（ハンター症候群）の治療を目的に、イズロン酸-2-スルファターゼ遺伝子を中枢神経系に届けるよう設計された1回限りの遺伝子治療薬である。