FDA、ジョンソン・エンド・ジョンソンの希少血液疾患治療薬イマービを承認

米食品医薬品局(FDA)は、現在コルチコステロイドを投与されているか、過去に投与を受けたことがある、温式自己免疫性溶血性貧血の成人および12歳以上の小児患者を対象に、ジョンソン・エンド・ジョンソンのイマービ(一般名:ニポカリマブ・アーフ)を承認した。優先審査による今回の決定で、イマービは、IgG自己抗体が赤血球を破壊する、まれで生命を脅かすこの疾患について、安全性と有効性が特に証明された初の治療薬となった。第2/3相ENERGY試験では、承認用量を投与された患者で、24週時点まで持続的なヘモグロビン反応を達成した患者の割合が、プラセボ投与群の約3倍に達した。イマービはまた、1週時点でヘモグロビンを平均1グラム/デシリットル増加させ、24週時点のFACIT-Fatigueスコアはプラセボ群を平均3.5ポイント上回った。同薬は2025年4月、アセチルコリン受容体または筋特異的チロシンキナーゼ抗体が陽性で、全身型重症筋無力症を患う12歳以上の特定の患者を対象に、初めて承認された。ジョンソン・エンド・ジョンソン株は火曜日の時間外取引で0.33%安の270.81ドルとなり、52週高値の276.47ドル近辺で推移した。

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