uniQure N.V.は、ハンチントン病を対象とする治験中の遺伝子治療薬であるイフェズンチルジーン・イニルパルボベク（AMT-130としても知られる）について、米食品医薬品局（FDA）に生物製剤承認申請（BLA）を提出し、迅速承認を求めた。同社はまた、英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）に販売承認申請（MAA）を提出した。両申請は、第I/II相試験の3年間の解析に基づくもので、Enroll-HD自然歴データベースから作成した傾向スコアマッチングによる外部対照と比較した結果、疾患進行の遅延が示された。uniQureは米国申請について優先審査を要請しており、認められた場合、FDAの60日間の申請受付審査後の審査期間は6カ月となる。同社は、現在の第3四半期末までに第I/II相試験の4年間のデータを発表する予定である。この治療法はFDAから画期的治療法、再生医療先進治療（RMAT）、ファストトラックの指定を受けているが、規制当局の承認は依然として不確実であり、当局の審査と追加の臨床エビデンスに左右される。