Ultragenyx、遺伝子治療データを公表、96週時点でコーンスターチ使用量が61%減少

検証中
  • Ultragenyx、GSDIa患者を対象とするGENGLYCOS第3相試験の96週データの公表を発表
  • 96週時点で、当初からの参加者と途中で切り替えた参加者のコーンスターチ摂取量は平均61%減少
  • DTX401は、クラス関連毒性や悪性腫瘍の報告がないまま、2年間にわたり管理可能な安全性プロファイルを維持
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