米食品医薬品局（FDA）は、イオニス・ファーマシューティカルズの「ザンバストロ」（一般名ジルガネルセン）を、成人および小児のアレキサンダー病に対する初で唯一の疾患修飾療法として承認した。極めてまれで進行性の神経疾患であるアレキサンダー病は、世界で100万〜300万人に1人の割合で発症し、GFAP遺伝子の変異によってアストロサイトにグリア線維性酸性タンパク質が有害な形で蓄積することが原因となる。ザンバストロは、GFAPの産生を抑えるよう設計されたRNA標的薬で、50mgを四半期ごとに髄腔内注射する。5歳以上の患者を対象とした主要試験では、第61週時点で、対照群と比べて歩行速度の安定化に統計的に有意かつ臨床的に意義のある結果が示され、10メートル歩行テストで最小二乗平均の差は33.3％だった（p=0.041）。2〜4歳の小児では、粗大運動能力評価法（GMFM-88）で運動機能の改善が確認された。イオニスは2026年6月、米国外でジルガネルセンを開発・商業化する独占権をレコルダティに供与することで合意しており、欧州と日本での承認申請を2027年に予定している。ベンジンガ・プロのデータによると、イオニス株は金曜日の取引開始前に0.57％高の58.46ドルとなった。