ノバルティスとイオニス・ファーマシューティカルズが実施したペラカルセンの第3相Lp(a)HORIZON試験では、試験全体の集団において、プラセボと比べた複合評価項目の低下を達成できなかった。複合評価項目は、心血管死、非致死性心筋梗塞、非致死性脳卒中、入院を要する緊急冠動脈血行再建で構成される。ペラカルセンは、過去の試験結果と一致してリポタンパク質(a)、つまりLp(a)の水準を一貫して低下させたが、その低下は心血管リスクの低下にはつながらなかった。無作為化プラセボ対照試験には、Lp(a)値が高く、既に心血管疾患を発症している患者8323人が参加した。イオニス株は時間外取引で6％下落した。ロイヤルティ・ファーマは、2023年1月にイオニスと結んだ5億ドルの資金調達契約が主にスピンラザのロイヤルティで裏付けられており、ペラカルセンの失敗による財務への影響は限定的だと説明した。同社は、マイルストーン支払いは発生しない見通しで、投資総額を回収したうえで小幅なプラスリターンを確保できると予想している。また、2030年のポートフォリオ受取収入について、47億ドル以上とする目標を改めて示した。ノバルティスは、今後開催される医学会議で試験データを発表する予定である。Lp(a)値の上昇は遺伝性の心血管リスク因子で、世界のおよそ5人に1人に影響を及ぼしている。現在、承認済みの標的治療薬はない。