ノバルティス株は月曜日の欧州午前取引で3.2％下落した。実験的治療薬ペラカルセンが、血中のリポタンパク質(a)、すなわちLp(a)の濃度を低下させたにもかかわらず、後期臨床試験「Lp(a)HORIZON」で心血管イベントの減少を達成できなかったためである。試験には、遺伝性のコレステロール関連心血管リスク因子であるLp(a)の濃度が高い被験者8000人超が参加した。Lp(a)を標的とする承認済み治療薬はまだない。下落により、ノバルティス株の年初来上昇率は約14％に縮小した。市場のリスティングでは株価は3.61％安となっている一方、先の報道では3.3％安と伝えられていた。イオニス・ファーマシューティカルズからライセンスを取得したペラカルセンは、Lp(a)の産生を抑制するよう設計されたアンチセンス・オリゴヌクレオチドである。心臓発作、脳卒中、心血管死を防げなかったことで、アムジェンやイーライリリーが進める競合のLp(a)標的プログラムにも疑問が生じている。今回の結果は、実験的な細胞治療を巡り3人の患者が死亡したことを受け、ノバルティスが8件の試験を中止したことに続くものでもあり、開発パイプラインへの scrutiny を強めている。12月に12億ドルで買収したアビディティ・バイオサイエンシズを通じて取得した筋ジストロフィー遺伝子治療薬デルデシランのデータも、その対象となっている。アナリストは、ペラカルセンの年間売上高がピーク時に30億～60億ドルに達すると予想していた。