ノバルティス、ペラカルセンとデルデシランの治験で相次ぎ評価項目未達

  • ペラカルセンはLp(a)HORIZON試験の心血管イベント評価項目を達成できず、デルデシランもHARBOR試験のDM1主要評価項目を達成できなかった。
  • ペラカルセンの試験には8000人超が参加し、HARBOR試験では約150人を54週間にわたり追跡した。
  • ノバルティスはペラカルセンの全試験結果を医学学会で発表し、HARBOR試験のデータを規制当局と検討する。

ノバルティスは臨床開発で2つの大きな後退を報告した。最終段階のLp(a)HORIZON試験で、ペラカルセンはリポタンパク質(a)(Lp(a))を低下させたものの、心血管イベントを有意に減少させることができなかった。また、1型筋強直性ジストロフィー(DM1)を対象とした第3相HARBOR試験では、デルデシランが主要評価項目でプラセボに対する統計的に有意な改善を示さなかった。ペラカルセンの結果を受け、ノバルティス株は約3%下落し、市場の各銘柄情報では3.2%、3.3%、3.61%の下落が示された。デルデシランの発表は、株価がさらに3%超下落した後に行われた。ノバルティスによると、HARBOR試験では副次評価項目と探索的解析で臨床的効果を示す証拠が確認され、安全性は概ねこれまでのデータと一致した。同社は今後、全データセットを規制当局と検討する。2025年から2030年までの年間売上高の年平均成長率を5~6%とする予想も維持した。

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