インテリア・セラピューティクスの遺伝性血管性浮腫（HAE）治療薬Lonvo-Zについて、米食品医薬品局（FDA）が同社の生物製剤承認申請を受理し、優先審査に指定した。FDAは処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）に基づく審査判断の目標日を2027年3月10日に設定し、現時点では諮問委員会を招集する予定はないとしている。ウェドブッシュはインテリアの目標株価を13ドルに引き上げた。これは同社の現在の株価12.64ドルを上回る。優先審査は、重篤な疾患の治療に大幅な改善をもたらす可能性がある医薬品の審査を迅速化する制度だが、承認を保証するものではない。Lonvo-Zは、肝細胞内でCRISPR/Cas9遺伝子編集を直接行い、HAEで腫れを引き起こすカリクレインとブラジキニンの産生経路に関与するKLKB1遺伝子を標的とする。第3相HAELO試験では、50mgを静脈内に1回投与した場合、5週目から28週目までの平均月間発作回数がプラセボに比べ87％減少した。承認されれば、Lonvo-Zは初の生体内（in vivo）CRISPR療法となるほか、HAE向けの唯一の単回投与治療となる。ただし、1回限りの遺伝子編集の効果の持続性と長期的な安全性については、なお未解決の課題が残る。今回の発表は、ARKインベストがインテリア株を約250万ドル分購入した後に行われたもので、株価は年初来で35％超上昇していた。