Opus Geneticsは、BEST1関連遺伝性網膜疾患の根本的な遺伝的原因への対処を目的とする遺伝子治療候補OPGx-BEST1について、第1/2相BIRD-1試験の低用量第1コホートで、投与後3カ月および6カ月時点の良好な中間結果を報告した。5人の参加者全員で臨床的に意義のある視機能の改善がみられ、4人では網膜構造の回復を確認した。最良矯正視力は参加者の60％で改善し、マイクロペリメトリーで測定した網膜感度は評価可能な参加者の75％で改善した。構造面では、ベスト黄斑ジストロフィーの参加者の67％で卵黄様物質の減少がみられ、常染色体劣性ベストロフィノパチーの参加者では網膜内液が完全に減少した。重篤な有害事象、用量制限毒性、眼内炎症は報告されなかった。Opus Geneticsによると、2026年8月に米食品医薬品局（FDA）と協議した後、マイクロペリメトリーの改善と患者報告アウトカムを組み合わせた、無作為化比較試験の候補評価項目について合意した。製造要件を2027年初めに完了し、同年後半に第3相試験の投与を開始する計画である。高用量の第2コホートには8人が登録済みで、追加データは2027年第2四半期に公表される見通しである。Triangle Insights Groupの調査では、BEST1関連疾患の症状を有する患者は世界で4万5400人と推定されている。Benzinga Proのデータによると、記事掲載時点でOpus Genetics株は46.66％高の6.36ドルとなり、52週高値を更新した。