デフィニアム、DT120 ODTの全般性不安障害第3相試験で良好な結果

  • デフィニアム・セラピューティクスは、全般性不安障害を対象としたDT120 ODTの第3相パノラマ試験で良好な結果を発表した。
  • 12週時点で、DT120 ODTはHAM-Aスコアを9.8ポイント低下させ、プラセボ群の低下幅は4.7ポイントだった。
  • デフィニアムは2026年後半にFDAとのNDA前協議を行い、2027年上期の申請を見込んでいる。

デフィニアム・セラピューティクスは、LSD由来の薬剤候補DT120口腔内崩壊錠(ODT)が第3相「パノラマ」試験で統計的に有意な不安症状の改善を示し、同社にとって3回連続の第3相試験成功となったと発表した。試験では、全般性不安障害を患う成人245人を対象に、リゼルギン酸(lysergide)100マイクログラムを1回投与し、32施設で評価した。12週時点で、HAM-Aスコアはベースラインから9.8ポイント低下し、プラセボ群の低下幅は4.7ポイントだった。プラセボ調整後の差は5.1ポイント、効果量は0.64となった。試験は主要評価項目と、あらかじめ定めたすべての副次的有効性評価項目を達成した。プラセボとの差は2日目までに現れ、試験期間を通じて維持された。機能的盲検解除を評価するため、50マイクログラム群も設けた。参加者は両用量で実薬とプラセボを識別できたが、100マイクログラム群の方が高い有効性を示した。安全性の結果は過去の試験と一致し、有害事象の大半は軽度から中等度で一過性だった。投与中止率はDT120 ODT群が10.4%、プラセボ群が10.3%だった。2026年9月10日までに実施した第3相試験の治療セッション1000回超では、約97%の参加者が8時間以内にセッション終了時の退院基準を満たした。パノラマ試験のデータに先立ち、全般性不安障害を対象とした「ボヤージュ」試験と、大うつ病性障害を対象とした「エマージ」試験でも良好な結果が示されていた。エマージ試験では、100マイクログラムの1回投与により、6週時点でプラセボを8.1ポイント上回る改善が示され、12週時点まで維持された。DT120 ODTは不安障害とうつ病の両方について、FDAから画期的治療薬(Breakthrough Therapy)の指定を受けている。デフィニアムは2026年第4四半期にFDAとの新薬承認申請(NDA)前協議を行い、2027年上期の申請を見込んでいる。発表後の月曜の取引開始前市場で株価は約20%上昇した。株価は前週金曜に38.89ドルで取引を終えており、過去1年間では303%上昇していた。

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