ウルトラジェニクス・ファーマシューティカルは、FAYUVI（UX111、rebisufligene etisparvovec-hopf）の米食品医薬品局（FDA）承認を取得した。FAYUVIは、ムコ多糖症III A型（サンフィリッポ症候群A型）の小児を対象とする、1回限りのAAV9遺伝子治療薬である。同社は米国での卸売取得価格を患者1人当たり395万ドルに設定し、医薬品申請の審査を迅速化できる優先審査バウチャーも取得した。同バウチャーは約2億ドルで取引された実績がある。FAYUVIは機能するSGSH遺伝子を導入し、患者に不足している酵素の産生を回復させる。患者はヘパラン硫酸を分解できないため、認知機能や言語能力、運動機能が進行性に低下する。FDAは2025年、製造上の問題を理由に同治療薬を承認しなかったが、ウルトラジェニクスはその後、申請を再提出していた。主要試験では、2～5歳の投与患者で認知機能が維持または改善し、未治療の過去対照群と比べて認知指標で23.5ポイントの優位性を示した。今回の承認は、ウルトラジェニクスにとって2件目の遺伝子治療薬の承認で、FDAによる承認取得は6件目となる。FAYUVIは30～60日以内に米国の認定治療センターで提供が始まる見通しで、同社は米国で特定されている患者300～400人を対象とする。ウィリアム・ブレアは「マーケット・パフォーム」の投資判断を維持し、FAYUVIのピーク時売上高を3億2500万ドルと予想した。ウルトラジェニクス株は、前日に52週安値の12.73ドルを付けた後、木曜日の通常取引で約13％上昇した。