PTCセラピューティクスは、サンガモ・セラピューティクスとの間で以前発表したST-920（イサラルガジン・シバパルボベクとしても知られる）の買収契約を完了した。ST-920は、ファブリー病を対象とする一回投与のAAV遺伝子治療候補である。同社は2026年第4四半期に、迅速承認に向けたFDA（米医薬品規制当局）への段階的なBLA（生物製剤承認申請）の提出を完了する見込みである。臨床試験では、ST-920により欠損しているα-ガラクトシダーゼA酵素が長期的に産生され、グロボトリアオシルセラミドの濃度が低下したことが確認された。持続的な臨床的利益が得られ、慢性的な酵素補充療法に伴う負担も軽減される可能性がある。FDAは同候補に対し、希少疾病用医薬品、ファストトラック、RMATの各指定を付与している。欧州医薬品庁は希少疾病用医薬品指定とPRIME適格性を付与し、英国医薬品・医療製品規制庁は革新的な承認・アクセス経路（ILAP）の対象とした。ファブリー病はGLA遺伝子の変異によって引き起こされるリソソーム蓄積症で、α-ガラクトシダーゼAの活性が不足し、グロボトリアオシルセラミドが蓄積する。その結果、腎臓、心臓、神経、眼、消化管、皮膚などの臓器が損傷する可能性がある。PTCは、ST-920、規制当局への申請、承認の可能性、商業化に関する同社の見通しは将来予測に関するものであり、重大なリスクに左右されると説明した。