大塚製薬とアイオニス・ファーマシューティカルズは、FUS遺伝子の変異が原因で発症する、遺伝性の希少な筋萎縮性側索硬化症（ALS）であるFUS-ALSを対象とした第3相FUSION試験で、開発中のRNA標的医薬品ウレフネルセンが主要評価項目を達成したと発表した。主要解析では、死亡、永続的な人工呼吸、救済治療、ALS機能評価尺度改訂版（ALSFRS-R）の変化を含む、機能と生存期間をあらかじめ規定した複合評価で、プラセボに対して統計的に有意な改善を示した。解析対象は73人で、p値は0.0005だった。ウレフネルセンは、血清ニューロフィラメント軽鎖や、死亡、人工呼吸、救済治療、疾患関連の試験中止に至るまでの期間など、主要な副次評価項目でも改善を示した。有害事象の大半は軽度または中等度で、両社は安全性と忍容性が良好だったと報告した。発表を受け、アイオニスの株価は2.58％高の46.06ドルとなった。大塚製薬は、迅速な申請経路の可能性について、米食品医薬品局（FDA）やその他の保健当局と協議する方針である。両社は詳細な試験結果を発表し、査読付き医学誌への掲載も目指す。アイオニスは、大塚製薬との2024年のライセンス契約に基づき、規制・商業上のマイルストーン支払いと段階的ロイヤルティーを受け取る資格を引き続き有する。