プライム・メディシンは、アルファ1アンチトリプシン欠乏症（AATD）向けの試験薬で、生体内Prime EditorであるPM647について、米食品医薬品局（FDA）が治験許可申請（IND）を承認したと発表した。今回の承認により、米国で世界規模の単群・非盲検によるファースト・イン・ヒューマン第1/2相試験を開始できる。試験では、単回の静脈内投与による用量漸増を行い、安全性、忍容性、初期の臨床効果を評価する。まずAATDによる肺症状がある成人を登録し、忍容性が確認された後、重度の肝疾患がある成人を対象とする別のコホートを追加する。PM647は、AATDのPiZZ型を引き起こすSERPINA1遺伝子のE342K（Pi*Z）変異を修復し、機能性M-AATの産生を回復させるよう設計されている。PiZZ遺伝子型は米国でおよそ10万人、米国と欧州全体で推定20万人にみられる。完全ヒト化マウスモデルでは、臨床的に妥当な用量を単回投与したところ、修復されたM-AATタンパク質の濃度が健常なヒトの範囲まで回復した。Benzinga Proのデータによると、金曜日の発表時点でプライム・メディシン株は6.19％安の2.88ドルだった。