オキュジェンは、網膜色素変性症を対象とする開発中のモディファイア遺伝子治療薬OCU400について、バハマの長寿・再生医療委員会（LARTA）から暫定承認と優先指定を受けたと発表した。同社は拡大アクセスプログラムを通じてOCU400を供給し、正式承認後90日以内に初の患者を治療することを目指している。OCU400は幅広い網膜色素変性症患者を対象に第3相開発を進めており、トップラインデータは2027年第1四半期、製 biologics license application（BLA）は第2四半期に予定されている。この治療薬は、100を超える遺伝子の変異にまたがる疾患メカニズムに働きかけるよう設計されている。米食品医薬品局（FDA）からはRMAT指定と希少疾病用医薬品指定（ODD）を、欧州医薬品庁（EMA）からは希少疾病用医薬品指定（OMPD）を受けている。