Capricor Therapeuticsがデュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とする第3相HOPE-3ピボタル試験で、deramiocelの24カ月時点の良好な結果を発表したことを受け、同社株は水曜日に上昇した。2年間の評価期間で、細胞療法のderamiocelはプラセボと比べて上肢機能の低下を抑制し、上肢機能の維持に焦点を当てたCapricorの生物製剤承認申請(BLA)の修正を裏付けた。FDAの目標判断日は11月22日である。今回の修正方針は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに関連する心筋症を対象としたderamiocelについて、FDA諮問委員会が7月に承認を推奨しない票決を行ったことを受けたものだが、FDAが異なる判断を下す可能性もある。B. RileyはCapricorの投資判断を「ニュートラル」から「買い」に引き上げ、目標株価を5ドルから21ドルに引き上げた。Benzinga Proによると、発表時点でCapricor株は11.79%高の9.59ドルだった。HOPE-3の結果は、プラセボと比べて上肢機能の低下が54%抑制されたことを示した12カ月時点の分析を基にしており、p=0.03だった。24カ月の追跡調査を完了した患者は、106人中82人だった。Capricorは引き続き商業製品の売上高がなく、資金調達や提携契約に依存している。提携先には、日本での提携相手である日本新薬も含まれる。