ウルトラジェニクスは、欧州連合（EU）の医薬品規制当局である欧州医薬品庁（EMA）が、ムコ多糖症III型A（MPS IIIA、サンフィリッポ症候群A型としても知られる）向けの治験中の遺伝子治療「rebisufligene etisparvovec」に関する販売承認申請を受理したと発表した。受理は、申請書類が正式な科学的審査を開始できる程度に十分そろっていることを確認するもので、承認や治療法の安全性・有効性を意味しない。同治療法はEMAからPRIME指定と希少疾病用医薬品指定も受けている。ウルトラジェニクスによると、英医薬品・医療製品規制庁（MHRA）やサウジアラビア食品医薬品局を含む複数地域の規制当局と協議を続けており、申請はEUの共同臨床評価（JCA）枠組みに基づき審査される。MPS IIIAは、幼児期に進行性の神経機能低下を引き起こす、極めてまれで致死性のライソゾーム蓄積症である。ウルトラジェニクスは、同治療法が2026年9月17日に米食品医薬品局（FDA）の承認を受けたと述べた。