バイオマリンは、日本・広島で開催された第31回世界筋学会年次学術大会で、PROPEL非盲検延長試験の5年時点データを発表した。遅発型ポンペ病患者に対するポンビリティ（シパグルコシダーゼ アルファ・アトガ）とオプフォルダ（ミグルスタット）の併用療法により、運動機能が持続し、肺機能も相対的に安定したことを示した。解析対象は、PROPELのベースライン時点から治療を継続した成人82人で、内訳は酵素補充療法（ERT）の治療歴がある患者62人、ERT未治療の患者20人であった。ERT治療歴のある患者群では、ベースライン時点における過去のERT実施期間は平均7.6年だった。5年時点までの予測値に対する6分間歩行距離の平均変化は0.7％だった一方、ERT未治療群では4.5年時点までに10.5％変化した。予測努力性肺活量は、それぞれ-2.8％、-4.4％変化した。新たな安全性シグナルは確認されなかった。治療関連有害事象は患者の51.2％で発生し、安全性上の理由で5人が治療を中止した。このうち2人は重篤な治療関連事象が理由だった。バイオマリンはまた、エクソン51スキップが適用可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児を対象とした、開発中のアンチセンス・オリゴヌクレオチド「ニブディルセン」の第1／2相試験の初期データも発表した。概ね良好な忍容性が示され、ほぼ全長のジストロフィン発現を含む複数の評価項目で良好な結果が得られた。