イーライリリーは、米食品医薬品局（FDA）が、17p欠失が確認されていない未治療の慢性リンパ性白血病（CLL）または小リンパ球性リンパ腫（SLL）の成人を対象に、「Jaypirca（ピルトブルチニブ）」の追加適応を承認したと発表した。この決定により、非共有結合型ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害薬として初めて、かつ唯一承認された薬剤とされるJaypircaが、適切な患者の一次治療に使用できるようになる。第3相BRUIN CLL-313試験では、ピルトブルチニブがベンダムスチンとリツキシマブの併用療法に比べ、無増悪生存期間を有意に改善した。ハザード比は0.20で、無増悪生存期間の中央値はピルトブルチニブ群で未到達、比較対照群では33.5カ月だった。全奏効率はピルトブルチニブ群で94％、比較対照群で81％だった。イーライリリーによると、安全性プロファイルはこれまでの試験と一貫していた。一方、Jaypircaの添付文書には、感染症、出血、血球減少症、心不整脈、二次性原発悪性腫瘍、薬物性肝障害を含む肝毒性、胚・胎児毒性に関する警告が記載されている。今回の承認により、Jaypircaの米国での使用範囲は、共有結合型BTK阻害薬による治療歴がある再発または難治性のCLL/SLLを対象とした2025年12月の適応を超えて拡大した。