Wainua整体耐受性良好，但在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的主要疗效指标上未优于安慰剂；分析师称，这一结果可能利好BridgeBio的Attruby，并使Alnylam的Amvuttra成为ATTR-CM领域唯一的基因沉默药物。
Ionis Pharmaceuticals与阿斯利康表示，eplontersen（商品名Wainua）用于转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的3期CARDIO-TTRansform试验未达到主要终点，因为该药在截至第140周时，未能相较安慰剂显著改善心血管死亡和复发性心血管临床事件的复合终点。两家公司称，Wainua整体耐受性良好，安全性特征与此前结果一致，并报告称，次要终点、影像学及生物标志物指标总体上倾向于支持eplontersen，且转甲状腺素蛋白（TTR）水平出现大幅且持续下降。在预先设定的一个亚组中，接受eplontersen单药治疗的患者在复合终点上的风险比名义上具有统计学显著性，为0.71；而基线时已接受稳定剂治疗的患者则未观察到治疗效应。结果公布后，Jefferies分析师表示，此次受挫可能为BridgeBio Pharma的Attruby扫清障碍，并将使Alnylam Pharmaceuticals的Amvuttra成为ATTR-CM唯一的基因沉默药物；BridgeBio股价上涨15%，Alnylam在回吐早前部分涨幅后仍上涨2.4%。