Corventis 1/2期研究将招募约37名参与者，预计于2026年底完成首例入组，并于2027年下半年获得初步概念验证数据。
Atrium Therapeutics表示，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其ATR 1072的新药临床试验申请（IND），使公司能够启动针对PRKAG2综合征的Corventis 1/2期试验。PRKAG2综合征是一种罕见的遗传性心肌病，目前尚无针对其根本病因的获批疗法。该项开放标签、多中心研究旨在评估安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效，预计将分两部分招募约37名参与者，包括多次递增给药队列，以及在推荐2期剂量下进行的单臂扩展队列。Atrium表示，研究中心启动工作正在进行中，预计首名受试者将于2026年底入组，并于2027年下半年获得初步概念验证数据。公司称，ATR 1072是其首个进入临床阶段的精准心脏病学项目，利用siRNA（小干扰RNA）沉默突变PRKAG2 mRNA（信使RNA），使AMPK活性恢复正常，并减少心脏中的致病性糖原积聚。