该公司报告称,在阿尔茨海默病早期患者中,该药在18个月时带来认知与生物标志物改善,尽管CELIA研究在第76周的剂量反应这一主要终点上未达标。
渤健表示,在2期CELIA数据展示出阿尔茨海默病早期患者18个月临床疗效以及tau生物标志物下降后,公司计划将diranersen推进至确证性3期开发。在该研究中,每六个月经鞘内(注入脊髓腔)给予一次60 mg diranersen显示出相较安慰剂最强的疗效反应:在CDR-SB量表上,临床衰退减缓0.54分,即26%;同时在ADAS-Cog13、MMSE、改良iADRS和ADCOMS上,分别达到42%、50%、30%和23%。公司还表示,diranersen成为首个在2期研究中显示脑脊液(CSF)总tau和PET(影像扫描)测量的脑部tau病理均下降的tau靶向疗法。CELIA未达到主要终点,因为更高剂量并未在18个月时于CDR-SB上带来更大获益,但在所有研究剂量中,该指标结果均显示diranersen优于安慰剂。渤健称,这种靶向MAPT mRNA(tau的遗传指令)以减少所有tau异构体生成的反义寡核苷酸研究性疗法总体耐受性良好,且预计不会引发ARIA(淀粉样蛋白相关影像学异常)这一与部分淀粉样蛋白靶向疗法相关的不良反应。