这家生物科技公司任命拥有博士学位的Pam Stetkiewicz为首席执行官,并计划在未来18个月内为其领先项目LYA-101提交IND(启动人体试验的申请)。
Lyora Therapeutics于7月14日正式成立,获得250万美元种子前融资,由首席执行官Pam Stetkiewicz博士领导,并建立了一条针对尚无可用疗法的遗传性视网膜疾病的基因药物管线。该公司表示,其已收购处于先进阶段的临床前资产,并将在推进至临床阶段前对其进行优化。 其领先候选项目LYA-101通过增强PRPF31表达,针对与PRPF31基因致病变异相关的视网膜色素变性。第二个项目LYA-102正针对2型Usher综合征开展开发,采用优化的CRISPR(基因编辑技术)来应对USH2A基因第13外显子的突变;公司表示,该项目也可能具备作为听力损失治疗方案的潜力。Editas Medicine已授予Lyora一项独家选择权,以许可与USH2A基因编辑相关的某些权利。 Lyora表示,其所有管线产品均有现有临床前概念验证数据支持,拟作为“一次治疗、长期有效”的局部给药疗法,具有阻止疾病进展并在某些情况下改善视力的潜力。公司计划在未来18个月内为LYA-101提交IND,随后将迅速推进LYA-102。