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默沙东获FDA批准，首个每日一次口服降LDL-C药物LIPFENDRA上市

默沙东获FDA批准，首个每日一次口服降LDL-C药物LIPFENDRA上市

美国食品药品监督管理局批准了默沙东的降胆固醇药片，用于在接受他汀类药物治疗后动脉堵塞性低密度脂蛋白胆固醇仍然偏高的患者，标志着长期由高价注射剂主导的市场迎来首个非注射型 PCSK9 疗法。

事实核查
默沙东在 Businesswire 发布的官方新闻稿明确确认，FDA 已批准 LIPFENDRA（enlicitide）上市，作为首个且唯一每日一次口服的 PCSK9 抑制剂，用于降低成年高胆固醇血症患者的 LDL-C。CNBC 也独立证实，该药物是可注射 PCSK9 抑制剂的首个口服替代方案，获批适用于包括正在使用他汀类药物在内的患者。药物名称、口服剂型、作为 PCSK9 领域首创药物的地位、批准监管机构（FDA）以及适应症，均与相关说法完全一致。
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摘要

默沙东的LIPFENDRA已获得美国食品药品监督管理局批准，用于在接受降低心梗风险标准药物——他汀类治疗后，导致动脉堵塞的胆固醇水平仍然偏高的患者。该药片于周四获批，是首个通过阻断PCSK9发挥作用的非注射药物。PCSK9是一种肝脏蛋白，会限制人体从血液中清除胆固醇的能力。默沙东表示，该产品将以Lipfendra品牌名上市。 此次批准基于两项针对高风险患者的研究，这些患者在包括他汀类药物在内的标准治疗基础上加用了该药片。在一项涉及3,000名患者的研究中，低密度脂蛋白胆固醇在六个月后下降逾55%；另一项研究显示，与安慰剂相比，平均降幅为59%。这一效果在一年内仅略有减弱，且包括头晕和腹泻在内的不良反应与安慰剂相近。该药片必须空腹服用。 这一决定为降胆固醇药物类别带来了口服选择。十多年来，该领域一直由安进等公司推出的注射型PCSK9药物主导，但其使用受到高价格、医保限制和医生处方相对谨慎的制约。心脏病仍是美国首要死因，而低密度脂蛋白胆固醇偏高是心梗和中风的重要诱因。

术语与概念
  • PCSK9: 一种肝脏蛋白，会降低人体从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇的能力。
  • PCSK9 treatment: 一种通过阻断PCSK9来帮助降低低密度脂蛋白（即“坏”胆固醇）的疗法。
  • placebo: 在临床研究中用作比较的安慰剂药片或无活性治疗。