公司表示，这一积极意见将标志着欧盟首次对用于治疗泛发性脓疱型银屑病的疗法授予孤儿药资格认定，而其在美国的BLA审评仍在推进，目标决定日期为December 12, 2026。
Vanda Pharmaceuticals Inc.表示，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会已通过一项积极意见，建议将其用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）的在研药物imsidolimab认定为孤儿药。公司称，这是EMA首次在欧盟范围内对治疗GPP的药物授予孤儿药资格认定。 imsidolimab被描述为一种高亲和力人源化免疫球蛋白G4单克隆抗体，可抑制白细胞介素-36受体信号传导。Vanda表示，这一机制旨在应对GPP患者中常见的内源性IL-36受体拮抗剂缺乏问题。GPP是一种重度、慢性且可能危及生命的炎症性皮肤病，在遗传学和临床表现上均不同于斑块状银屑病。 根据EMA规则，孤儿药资格适用于针对欧盟每10,000人中患病人数少于5人的危及生命或慢性致残性罕见疾病的药物。Vanda表示，该资格可在获批后带来方案协助、监管费用减免以及欧盟市场独占等安排。 Mihael H. Polymeropoulos博士称，EMA的积极意见是“一个重要里程碑”，不仅强化了支持imsidolimab的临床数据，也首次在欧盟正式确认GPP属于孤儿疾病。公司补充称，类似的监管认定已在美国和日本获得，而imsidolimab用于治疗GPP的生物制品许可申请（BLA）目前正接受FDA（美国药品监管机构）审评，目标行动日期为December 12, 2026。