Medicus获FDA批准，启动SkinJect注册性2b期研究

Medicus Pharma表示，FDA（美国食品药品监督管理局）已完成对SKNJCT-005的IND（新药临床试验申请）的安全性审查，并出具“Study May Proceed”函件，批准公司启动SkinJect 200 mcg用于伴有多发基底细胞癌的Gorlin综合征患者的支持NDA申报的注册性2b期研究。这项开放标签、多中心试验预计将纳入最多50名患者，旨在生成疗效和安全性数据，以支持该疗法在罕见病人群中的注册申报。 SkinJect是一种可溶解微针阵列贴片，可将多柔比星直接递送至基底细胞癌病灶，在实现局部治疗的同时限制全身暴露。Medicus此前表示，早期1期和2期研究显示出良好的安全性特征和令人鼓舞的清除率。纳入90名患者的SKNJCT-003研究显示，在第57天接受200-mcg剂量三次治疗后，临床清除率为64%，组织学清除率为55%。 FDA的审查促成了方案调整，Medicus称这些调整将增强研究质量，包括要求在基线时通过活检确认结节型基底细胞癌、修订主要终点以同时要求临床和组织学清除、要求研究者进行现场评估、统一应答者定义，以及将随访时间从24周延长至至少两年，以评估疗效持久性。在2026年7月23日出具的“Study May Proceed”函中，FDA还建议开展药代动力学评估、已使用微针阵列评估、Gorlin综合征的遗传学确诊、设立数据安全监察委员会、完善统计方法、制定独立的统计分析计划，并在未来采用随机、盲法、对照设计。Medicus表示，这些建议被明确认定不构成临床搁置问题，公司计划提交修订后的研究方案。 公司表示，随着开发推进，将就研究启动和入组时间提供进一步更新。Medicus正将SkinJect定位于一种终生会形成多发基底细胞癌、需反复手术且存在重大未满足医疗需求的疾病。公司称，如获批，该疗法有望成为首个经FDA批准、专为Gorlin综合征患者开发的病灶定向治疗。