FDA审评人员表示，Hope-3杜氏肌营养不良研究未达到预先设定的终点，削弱了Capricor在7月29日顾问委员会会议前提交的生物制品许可申请。
Capricor Therapeutics股价周一暴跌逾67%，创下该股有记录以来最大单日跌幅。此前，美国食品药品监督管理局（FDA，美国药品监管机构）简报文件对Deramiocel的疗效提出质疑。Deramiocel是该公司用于治疗杜氏肌营养不良症的实验性细胞疗法。此次抛售发生在FDA细胞、组织与基因治疗顾问委员会7月29日会议材料发布之后，顾问委员将在会上审查Capricor的生物制品许可申请（BLA，正式申请生物制剂上市的文件）。FDA审评人员表示，III期Hope-3试验未显示出相较安慰剂具有统计学显著获益，且在12个月后未达到其预先设定的主要和次要疗效终点。该机构还指出，研究结束后统计分析计划曾被修改，包括终点、分析方法以及缺失数据处理方式的调整，并表示最终方案未在提交BLA之前递交。此举与Capricor在2025年12月宣称该研究在上肢功能这一主要终点及心脏功能这一关键次要终点上均达标的说法直接冲突。由于Deramiocel的上市申请依赖单一关键性试验，FDA的评估引发了外界对该申请是否满足“有效性实质性证据”标准的质疑。FDA最终决定将于2026年8月22日，即《处方药使用者付费法案》（PDUFA，药品审评截止日期）规定的日期作出，投资者目前正为收到要求补充临床试验的完整回复函的可能性做准备。