Silence Therapeutics股价大幅上涨，此前该公司公布了dvesiran用于治疗真性红细胞增多症的2期SANRECO试验积极顶线结果。真性红细胞增多症是一种罕见血液癌症，其特征是红细胞过度生成，可能增加血栓、心脏病发作和中风风险。在这项为期36周的研究中，88%的dvesiran治疗患者达到主要终点，即在第18周至第36周期间，在将红细胞比容维持在45%以下的同时避免放血，而安慰剂接受者中这一比例为19%。每6周给药一次的应答率为93.8%，每季度给药一次的应答率为81.3%，经安慰剂调整后的应答率为69%。 该研究还达到了关键次要终点，dvesiran治疗患者平均放血次数为0.2次，而安慰剂组为2.1次，同时红细胞比容控制、铁蛋白指标以及通过MPN-SAF总症状评分衡量的症状均有所改善。Silence表示，作为同类首创的小干扰RNA疗法，dvesiran耐受性良好，未发现新的安全性信号，注射部位反应发生不频繁且可自行缓解，并有两例由研究者报告的1级贫血不良事件。首席医疗官Curtis Rambaran表示，该试验证实了每6周给药一次方案在1期试验中的发现，并显示每12周给药一次也具有类似的持久效果。Silence预计将于2027年上半年启动一项比较dvesiran每12周给药一次与安慰剂的3期试验，并报告截至2026年6月30日现金为7,210万美元。