周一，Vertex Pharmaceuticals上涨近7%，创历史新高，此前Sionna Therapeutics表示，SION-719在一项中期囊性纤维化试验中失败，消除了投资者此前认为对Trikafta威胁最明确的因素之一。由于这款附加疗法在PreciSION CF 2a期概念验证研究中未达到主要终点，Sionna股价暴跌逾90%，创历史新低；与Trikafta联用时，汗氯经安慰剂校正后的平均变化为-1.0 mmol/L，p值为0.7。Sionna表示，公司于2026年8月7日收到这些数据，正在审查潜在混杂因素，包括个体汗氯水平的意外波动，以及不同治疗期之间Trikafta暴露量的差异。公司称，SION-719在14天内总体耐受性良好，治疗期间出现的不良事件大多为轻至中度，且未见严重不良事件或肝功能异常趋势，但不会继续推进该候选药物。 另外，Sionna表示，SION-451与SION-2222或SION-109组成的自有双联方案在健康受试者中的1期试验达到了安全性、耐受性和药代动力学目标，并基于整体数据和靶点覆盖情况，选择SION-451加SION-2222作为首选方案。这一结果使Trikafta继续维持标准治疗方案地位，也让Vertex有更多时间拓展疼痛、肾病和基因编辑等新业务；与此同时，其第二季度营收增长12%至约33.3亿美元，全年指引上调至131亿美元至132亿美元。