PTC Therapeutics表示，在一场竞争性破产拍卖中，公司被选为中标方，将从Sangamo Therapeutics收购ST-920，从而以一款处于BLA阶段的法布里病基因疗法扩充其罕见病产品组合。该交易包括1.11亿美元预付款，以及在获得某些监管批准后支付的最高1亿美元或有里程碑付款。交易预计将于2026年第三季度末或第四季度初完成，但仍需最终文件签署、破产法院批准、反垄断审查及其他惯常条件满足。 ST-920，也称为isaralgagene civaparvovec，是一种一次性给药的AAV基因疗法，旨在恢复法布里病患者体内缺乏的α-半乳糖苷酶A的长期生成。PTC预计，向FDA提交用于加速批准的滚动生物制品许可申请，即BLA，将于2026年第四季度完成，并有望于2027年实现商业上市。该申报基于1/2期STAAR研究的52周数据，包括积极的肾功能结果，以及安全性和耐受性数据。 该公司表示，该疗法在52周时显示出正向的年化估算肾小球滤过率（eGFR）平均斜率，同时还有证据表明其对心脏功能和生活质量有益。公司还表示，所有在研究开始时接受酶替代疗法的参与者均已停止该治疗，且最早接受治疗的参与者体内升高的酶活性已维持长达4.5年。PTC表示，ST-920已获得FDA授予的RMAT、孤儿药和快速通道资格，并计划利用其现有的罕见病商业化和监管基础设施，在美国以外市场寻求批准。