Rigel Pharmaceuticals表示,VEPPANU(vepdegestrant)现已可在美国凭处方用于治疗ER阳性、HER2阴性、携带ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者;相关突变需经FDA授权检测发现,且患者在接受至少一线内分泌治疗后病情进展。这款每日一次口服、剂量为200 mg的药物将通过美国和波多黎各的专科渠道分销,30天用量定价为29,400美元,是首个也是目前唯一获FDA批准的PROTAC。Rigel称,一项关键试验显示,相较于氟维司群,VEPPANU在无进展生存期方面实现了具有统计学意义且具有临床意义的改善,且总体耐受性良好;同时,药品标签也警示QTc间期延长、胚胎-胎儿毒性及其他不良反应。