Capricor Therapeutics股价在周五盘前交易中上涨85.04%至7.79美元。此前，这家基因治疗公司在公布第二季度业绩后，进一步披露了FDA对其Deramiocel生物制品许可申请的审评进展、生产准备情况以及长期数据。公司表示，仍在与美国食品药品监督管理局保持积极沟通，并在一次生物研究监测检查出具载有一项观察结果的Form 483后等待反馈；公司称该事项已得到处理。Capricor位于圣迭戈、符合药品生产质量管理规范的工厂，若Deramiocel获批，可用于初步上市启动；其二层扩建项目目标是在2027年完成全面验证并接受FDA检查。公司还表示，已撤回针对NS Pharma的初步禁令动议，转而通过仲裁解决；并继续质疑美国分销定价结构，称其有害于患者用药可及性。公司称，在三项试验中，已为200多名杜氏肌营养不良患者完成约1,300次静脉输注，其中部分患者接受治疗已超过五年。Capricor报告称，没有营收，季度每股亏损0.70美元，而分析师此前预期每股亏损0.58美元。公司在6月底持有约2.379亿美元现金，并表示这应可支持未来至少12个月的运营。公司还已开始在欧洲和日本推进监管沟通，同时针对更年轻杜氏肌营养不良患者、贝克肌营养不良以及基于外泌体项目的研究计划，仍取决于美国监管明确性。