8月17日,argenx SE股价开盘上涨8.9%,此前该公司公布VYVGART Hytrulo用于成人自身免疫性肌炎的3期ALKIVIA试验取得积极结果。这是该疾病领域首个靶向疗法在后期试验中的成功,而该领域目前仍主要由糖皮质激素和广泛免疫抑制治疗主导。该股开盘报927.33美元,前一交易日收于851.29美元,推动这家在纳斯达克上市公司的市值升至约612.5亿美元。在免疫介导坏死性肌病(IMNM)和皮肌炎(DM)合并人群中,efgartigimod在第52周的平均总改善评分较安慰剂实现了高出15.4分的统计学显著改善,分别为47.95分和32.56分,p值为0.0011。在方案规定的糖皮质激素缩减期间,疗效在第4周即开始显现,并在为期1年的治疗过程中得以维持。在预先设定的亚型分析中,IMNM达到主要终点,改善幅度高出14.8分,p值为0.0048;而DM显示出具有临床意义的14.5分改善,但在规模较小的队列中未达到统计学显著性,p值为0.1093。argenx表示,6项核心指标均显示efgartigimod占优,包括肌力、身体功能和更广泛的疾病活动度,且在DM中也观察到皮肤病变改善。其安全性特征与既往研究一致。3期部分共纳入175名患者,argenx的大中华区合作伙伴再鼎医药根据双方2021年协议,将中国患者纳入这项全球试验。